Akigai får grønt lys fra FDA for avgjørende smertestudie
Det norske biotekselskapet Akigai har fått klarsignal fra de amerikanske legemiddelmyndighetene (FDA) til å starte en fase 2b/3-studie av sin legemiddelkandidat AKI-007 mot kroniske smerter, spesielt rettet mot pasienter med det sjeldne og alvorlige smertesyndromet CRPS (Complex Regional Pain Syndrome). [medwatch](https://medwatch.no/nyheter/legemidler_biotek/article19685181.ece)
Bakgrunn: Fra kreftbehandling til smertelindring
Gjennombruddet bak Akigai oppsto da gründerne, onkologene Christian Kersten og Marte Cameron, oppdaget at EGFR-hemmere – legemidler opprinnelig utviklet for kreftbehandling – kunne gi dramatisk smertelindring hos pasienter med nevropatiske smerter. Denne serendipitøse oppdagelsen ledet til etableringen av Akigai i Oslo i januar 2023, med mål om å bringe denne behandlingen til millioner av pasienter som lider av kroniske nevropatiske tilstander. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Satsingen springer ut av kliniske observasjoner helt tilbake til 2007, og selskapet oppgir å ha samlet erfaringer fra mer enn 100 pasienter med ulike nevropatiske smertetilstander. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Hva er CRPS?
CRPS (Complex Regional Pain Syndrome) er en kronisk og ofte sterkt funksjonsnedsettende smertetilstand, vanligvis i en arm eller et bein. Tilstanden gir blant annet:
- Intens brennende smerte
- Overfølsomhet for berøring
- Hevelse
- Endringer i hudens temperatur eller farge
Det finnes ingen legemidler som er særskilt FDA-godkjent for CRPS, og behandling handler i dag i stor grad om symptomlindring, rehabilitering og individuelt tilpassede tiltak. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Orphan drug-status: Viktig distinksjon
Akigais kandidat AKI-007 (virkestoff: afatinib) har fått orphan drug designation fra FDA for behandling av CRPS. Den amerikanske myndighetens register oppgir at designasjonen ble gitt 20. november 2024. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Det er viktig å skille mellom orphan-status og markedsføringstillatelse: FDA oppgir uttrykkelig at kandidaten ikke er godkjent for orphan-indikasjonen ennå. Orphan drug designation er ment å stimulere utviklingen av behandlinger for sjeldne sykdommer gjennom regulatoriske og økonomiske insentiver.
Markedsbeskyttelse:
- USA: Inntil 7 års markedsbeskyttelse etter godkjenning
- EU: 10 års markedsbeskyttelse for godkjente orphan-legemidler
Akigai oppgir selv at de har sikret "10 years of total market protection", noe som kan reflektere deres europeiske strategi eller kombinerte regulatoriske beskyttelsesmekanismer. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Den kommende studien: Fase 2b/3
Akigai planlegger å gjennomføre studien ved åtte studiesentre i USA. Dette er en fase 2b/3-studie som kombinerer dosefinning (2b) med pivotal effektstudie (3) i ett protokoll. [medwatch](https://medwatch.no/nyheter/legemidler_biotek/article19685181.ece)
Kliniske data så langt:
- En tidlig, åpen studie publisert i *British Journal of Anaesthesia* rapporterte klinisk relevant smertelindring hos 18 av 20 pasienter med nevropatisk smerte som fikk EGFR-hemmere utenfor godkjent indikasjon. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
- Ifølge Akigais presentasjon har deres repurposed EGFR-hemmere vist suksess hos 6 av 8 pasienter med nevropatiske smerter, mot 1 av 8 for dagens godkjente behandlinger. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Kontrollerte studier er avgjørende for å fastslå både effekt, riktig dose og sikkerhet ved langvarig bruk hos pasienter uten kreft. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Finansiering og fremtidsutsikter
Selskapet har sikret finansiering til den avgjørende studien, men gründerne har uttrykt bekymring for at mangel på norsk kapital kan føre til at selskapet må flytte ut av Norge. Kersten og Cameron understreker at de ønsker å beholde og bygge selskapet i Norge.
Markedspotensial:
- CRPS-indikasjonen alene: €2,7 milliarder årlig
- Bredere nevropatiske smerteindikasjoner: Opptil €100 milliarder årlig [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Hvorfor dette er viktig
Nevropatiske smerter er blant de verste smertetypene, med brennende og elektrisk støt-lignende symptomer som rammer opptil 10% av befolkningen kronisk. Dagens behandlingsalternativer har begrenset effekt og kommer ofte med sentralnervøse bivirkninger. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Akigais tilnærming med EGFR-hemming (afatinib) tilbyr målrettet smertelindring uten disse bivirkningene, noe som kan revolusjonere behandlingslandskapet for millioner av pasienter. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
FDA-godkjenningen for fase 2b/3-studien markerer et viktig steg på veien mot å gjøre denne behandlingen tilgjengelig for pasienter som i dag har få eller ingen effektive alternativer. [medwatch](https://medwatch.no/nyheter/legemidler_biotek/article19685181.ece)
Veien fremover
For Akigai kan en vellykket fase 2b/3-studie bli et veiskille. CRPS representerer et stort udekket medisinsk behov, men veien frem mot en eventuell markedsgodkjenning krever robuste resultater fra kontrollerte kliniske forsøk. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)
Selskapets ambisjon er å gjøre EGFR-hemming til en ny behandlingsmulighet for nevropatisk smerte, men det gjenstår fortsatt å vise at behandlingen virker godt nok og sikkert nok i en større pasientgruppe. [thelifesciencecluster](https://thelifesciencecluster.no/news/revolutionizing-neuropathic-pain-treatment)